Schriftelijke vraag en antwoord nr : 0554 - Zittingsperiode : 54

De federale regering heeft zich verbonden tot het organiseren van "een snellere en voor de patiënt minder dure toegang tot zorg en tot geneesmiddelen voor de behandeling van zeldzame ziekten". Dat is inderdaad van het grootste belang en het verheugt mij dan ook dat er in dat verband al initiatieven werden genomen. Door de samenwerkingsovereenkomst met uw Nederlandse ambtgenote Edith Schippers bijvoorbeeld zouden België en Nederland lagere prijzen moeten kunnen bedingen voor geneesmiddelen die in het kader van de behandeling van zogenoemde zeldzame ziekten worden voorgeschreven. Behalve de kosten is er ook de ingewikkelde regeling voor de terugbetalingen door het Rijksinstituut voor ziekte-en invaliditeitsverzekering (RIZIV). Tal van patiënten met een zeldzame ziekte die hun leven lang door een geneesheer-specialist voorgeschreven geneesmiddelen moeten nemen, moeten bij het College van geneesheren voor weesgeneesmiddelen telkens opnieuw een terugbetalingsaanvraag indienen. Een concreet voorbeeld: een gezin met een kind met de weesziekte cerebrotendineuze xanthomatose moet steeds naar een neuroloog vooraleer het in Duitsland het geneesmiddel Xenbilox (het enige dat doeltreffend is) kan aankopen. Bij elke bestelling van drie dozen moet het gezin de door de artsen bezorgde verslagen verzamelen en opsturen zodat bij het College van geneesheren een nieuwe aanvraag tot terugbetaling kan worden ingediend. Hoewel dit kind het geneesmiddel voor de rest van zijn leven nodig zal hebben, moet het gezin dus voor elke terugbetaling een nieuw dossier ter goedkeuring opsturen. 1. Wat vindt u van dat probleem? 2. Zou het, zowel voor het gezin als voor het RIZIV, niet eenvoudiger zijn als een terugbetaling voor een langere, vastgestelde en verlengbare periode zou gelden?

De problematiek van de vergoeding van de vereiste behandelingen voor een weesziekte geniet de volste aandacht van mijn kabinet. Eerst en vooral dient eraan herinnerd te worden dat, opdat een geneesmiddel in België wordt terugbetaald, het voor minstens één indicatie moet zijn geregistreerd. De firma die de farmaceutische specialiteit op de markt brengt, moet zelf de stap zetten en een aanvraagdossier voor de terugbetaling van die indicatie indienen bij het secretariaat van de Commissie Tegemoetkoming Geneesmiddelen (CTG) om eventueel die terugbetaling te verkrijgen (cfr. koninklijk besluit van 21 december 2001 tot vaststelling van de procedures, termijnen en voorwaarden inzake de tegemoetkoming van de verplichte verzekering voor geneeskundige verzorging en uitkeringen in de kosten van farmaceutische specialiteiten). De terugbetaling van het geneesmiddel (prijs, terugbetalingscriteria en zo meer) wordt samen met de firma in de CTG besproken. Indien er een akkoord is en het om een weesgeneesmiddel gaat, wordt dat geneesmiddel terugbetaald krachtens hoofdstuk IV van bijlage I van het koninklijk besluit van 21 december 2001. Voor de geneeskundige verstrekkingen die niet in aanmerking komen voor een gestructureerde vergoeding door de verplichte verzekering voor geneeskundige verzorging (zelfs voor niet-geregistreerde indicaties of indien er geen akkoord is over de prijs), is er het Bijzonder Solidariteitsfonds (BSF) dat in zeer ernstige gevallen een tegemoetkoming verleent voor zeer dure geneeskundige verstrekkingen die niet worden vergoed, opdat de patiënten niet verplicht zouden zijn van de verzorging af te zien. Het BSF wordt geregeld bij artikel 25 van de gecoördineerde wet van 14 juli 1994 betreffende de verplichte verzekering voor geneeskundige verzorging en uitkeringen. Het verleent onder andere tegemoetkomingen in geval van zeldzame ziekten (cfr. artikel 25ter) en in het bijzonder voor Xenbilox in geval van cerebrotendineuze xanthomatose. Het BSF is echt een uitzonderingsprocedure met zwaardere regels voor de patiënten die, zonder het BSF, geen enkele financiële tegemoetkoming zouden genieten. Er wordt dus inderdaad gevraagd dat de behandeling wordt voorgeschreven door een arts die in de aandoening is gespecialiseerd (wat normaal lijkt voor een zeldzame aandoening) en dat die arts bij de eerste aanvraag een omstandig verslag voegt en jaarlijks een evaluatieverslag bezorgt. Zelfs in het kader van een gestructureerde vergoeding van verschillende andere geneeskundige verstrekkingen (bijvoorbeeld voor de geneesmiddelen die krachtens hoofdstuk IV worden terugbetaald), gelden die vereisten. Er wordt in het kader van het BSF echter nooit gevraagd om de drie jaar of bij elke aanvraag om verlenging nieuwe medische verslagen te verstrekken. Wat meer bepaald Xenbilox betreft, moet het volgende worden gepreciseerd: - Xenbilox is niet beschikbaar op de Belgische markt. - Het werd tot op heden nergens ter wereld geregistreerd voor de weesindicatie van cerebrotendineuze xanthomatose. Het is enkel geregistreerd voor de oude indicatie van het oplossen van cholesterolstenen in de galblaas. - Xenbilox geniet dus niet het statuut van weesgeneesmiddel. - Aangezien de weesindicatie van cerebrotendineuze xanthomatose niet is geregistreerd, kan de firma geen aanvraag om vergoeding voor die indicatie indienen. De mogelijkheden om Xenbilox buiten het BSF te vergoeden, zijn dus zeer beperkt. Het werkzame bestanddeel van Xenbilox is chenodesoxycholzuur, dat vroeger op onze markt beschikbaar was onder de naam Chenofalk. Dat bestanddeel was uitsluitend geregistreerd om cholesterolrijke galstenen op te lossen. Het wordt ook voorgeschreven in het kader van de behandeling van cerebrotendineuze xanthomatose, indicatie waarvoor het BSF sinds 2008 een tegemoetkoming verleent. Chenofalk werd tot in 2005 terugbetaald krachtens hoofdstuk I aan de publieksprijs van 19,36 euro voor een doosje van 50 tabletten van 250 mg, vooraleer het van onze markt verdween. Het kon tot omstreeks 2010 worden ingevoerd vanuit Duitsland, aan een prijs van 49,32 euro voor een doosje van 100 tabletten, vooraleer het ook in Duitsland verdween. In juli 2010 was het in Spanje nog enkele maanden beschikbaar onder de naam Quenobilan, aan de prijs van 12,49 euro voor 48 tabletten van 250 mg. Quenobilan is op zijn beurt zeer snel van de markt verdwenen, zodat chenodesoxycholzuur enkel nog tot 30 juni 2014 door de firma Sigma-tau werd verkocht (tenminste in Europa) onder de naam Xenbilox, aan een prijs buiten bedrijf van 660 euro voor 100 tabletten van 250 mg. Die prijs buiten bedrijf is op 1 juli 2014 gestegen van 660 euro tot 2.900 euro, voor dezelfde verpakking en zonder de minste motivering van de firma. Aan de prijs buiten bedrijf moeten nog de taksen en winstmarges worden toegevoegd, zodat de prijs voor de patiënt in negen jaar tijd met maar liefst 88,5 % is gestegen. Het BSF neemt dus bijna het volledige bedrag ten laste, terwijl er met de firma geen enkele prijsonderhandeling heeft plaatsgevonden. Ik ben dan ook uiterst bezorgd door de weinig scrupuleuze handelingen van sommige farmaceutische firma's die in de allereerste plaats blijkbaar winst willen nastreven ten koste van de zieken en meer algemeen ten koste van de verplichte verzekering die op de solidariteit van iedereen is gebaseerd. In het geval van Xenbilox bestudeert mijn beleidscel, net zoals dat het geval is voor de behandeling van andere zeldzame aandoeningen waarvoor er vergeleken met de kostprijs van het werkzame bestanddeel enkel uiterst dure farmaceutische specialiteiten bestaan, samen met het FAGG (Federaal Agentschap voor Geneesmiddelen en Gezondheidsproducten) de mogelijkheid om de behandeling mogelijk te maken via magistrale bereidingen, die op hun beurt gestructureerd door het RIZIV zouden worden terugbetaald.