B042
À la mi-juillet 2025, vous avez proposé dans les médias de créer un fonds destiné à financer des études indépendantes sur l'usage rationnel des médicaments les plus couramment utilisés. Vous souhaitez mettre l'accent sur l'optimisation de la posologie et de la durée du traitement, afin de pouvoir définir de meilleurs "critères d'arrêt" du traitement. C'est l'industrie qui devrait financer la création de ce fonds. 1. Disposez-vous déjà de précisions sur la structure de gouvernance qui sera mise en place? 2. La durée du traitement et la posologie des médicaments sont décrites dans le résumé des caractéristiques du produit (RCP). Ce RCP a été approuvé par l'Agence européenne des médicaments après une évaluation approfondie des études cliniques menées avec le médicament. Le résultat final des études indépendantes ne risque-t-il pas d'entraîner une confusion et une utilisation off-label? 3. Une modification du RCP n'est effectuée qu'après évaluation des données supplémentaires fournies par le fabricant. Comment les médecins devront-ils tenir compte des résultats de ces études indépendantes si le RCP n'est pas modifié? 4. De quelle manière pensez-vous que les résultats de ces études pourraient influencer le remboursement final? 5. Quels médicaments souhaitez-vous soumettre à de telles études? 6. Les études comparant différents schémas posologiques ou différentes durées de traitement nécessitent non seulement un nombre élevé de patients, mais aussi une évaluation approfondie des profils des patients, de leurs antécédents et du stade de la maladie. Ne serait-il pas préférable de mener ces études de manière contrôlée au niveau européen? 7. Outre ce fonds, la feuille de route prévoit également la création d'une plateforme de données probantes (Evidence Platform). Ce fonds ne risque-t-il pas de faire double emploi ou de mener à la création d'une plateforme qui existe déjà? Pourquoi confier le même travail à deux organismes différents? 8. a) Comment les patients qui participent à de telles études peuvent-ils être assurés qu'ils ne seront pas lésés en termes de qualité des soins? b) Les patients seront-ils informés qu'ils recevront, par exemple, une dose différente, c'est-à-dire plus faible, ou qu'ils seront traités pendant une durée plus courte que celle étudiée dans les essais cliniques? Comment cela est-il étayé sur le plan médical et scientifique?
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1. Le Fonds Post-Remboursement s'inscrit dans le cadre pluriannuel pharmaceutique élaboré avec les parties prenantes. Le Conseil général de l'Institut national d'assurance maladie-invalidité (INAMI) en a prévu la création. Le Fonds sera géré par l'INAMI et s'appuie sur l'expertise belge existante en matière de recherche clinique indépendante et non commerciale. La gouvernance est en train d'être affinée avec les partenaires concernés, en cohérence avec l'Evidence Platform, afin que les deux instruments se renforcent mutuellement. 2. Le Résumé des caractéristiques du produit (RCP) reste évidemment la référence, et l'autorité scientifique de l'Agence européenne des médicaments n'est pas remise en cause. Le RCP reflète toutefois l'état des connaissances au moment de l'autorisation. Après le remboursement, des questions cliniquement pertinentes subsistent souvent quant à l'usage optimal en pratique: la dose adéquate, la durée du traitement, le moment où l'on peut arrêter en toute sécurité, les sous-groupes qui en tirent le plus grand bénéfice ou qui ont le plus de risque d'expérimenter des effets secondaires. Il existe peu d'incitants économiques à mener des études commerciales qui éclairciraient ces questions après l'autorisation. Les études indépendantes comblent aujourd'hui cette lacune. Les données qu'elles génèrent trouvent leur place dans les directives cliniques des sociétés scientifiques, et de là dans la pratique quotidienne. Les études indépendantes contribuent à affiner la prise de décision clinique. L'étude réalisée à la demande de la Commission européenne en 2017 montre d'ailleurs combien l'usage off label est déjà répandu aujourd'hui, en particulier en milieu hospitalier, souvent sans les données probantes que ce type d'études apportera précisément. L'objectif poursuivi est d'améliorer les soins aux patients en luttant contre le surtraitement. 3. Les directives cliniques constituent le canal approprié. Les médecins fondent déjà aujourd'hui leur pratique sur les données scientifiques en vigueur et sur les recommandations de leurs sociétés scientifiques, et pas uniquement sur le RCP. 4. Il est logique que le remboursement suive les meilleures données probantes disponibles. De nouvelles connaissances peuvent conduire à un affinement des conditions de remboursement, par des révisions individuelles ou de groupe. Le point de départ demeure la qualité des soins pour le patient. 5. Cela reste à déterminer. D'après l'expérience et les connaissances partagées avec nos collègues à l'étranger, il est clair que l'optimisation des doses et des schémas thérapeutiques (lignes de traitement), p. ex. pour les thérapies anticancéreuses, peut s'avérer pertinente. Néanmoins, des études d'optimisation ont déjà été menées dans d'autres domaines dans le cadre des KCE Trials, p. ex. en ce qui concerne le traitement du psoriasis. Les études d'optimisation sont pertinentes dans de nombreux domaines thérapeutiques. 6. L'intention est en effet que le Fonds Post-Remboursement soutienne également des études internationales et multicentriques, afin que les résultats cliniques soient pertinents et de haute qualité. L'Evidence Platform se voit lui aussi confier cette mission internationale. 7. Nous sommes en concertation avec les différents partenaires afin d'aligner et de consolider la structure de gouvernance et les plans de travail. Comme prévu dans le cadre pluriannuel, l'intention est de créer des synergies entre le Fonds et la plateforme et d'éviter tout double travail. Il importe à cet égard de préciser que le Fonds Post-Remboursement finance et organise des études cliniques indépendantes, tandis que l'Evidence Platform se concentre sur la collecte et l'intégration des données probantes dans le cadre des managed entry agreements et de leur prolongation. 8. Il s'agit d'études cliniques à part entière qui bénéficient de toutes les garanties de la recherche clinique: un avis favorable d'un comité d'éthique, le consentement éclairé de chaque participant et un suivi tout au long de l'étude. La conception même d'une étude d'optimisation repose sur l'hypothèse qu'un schéma adapté offre un résultat équivalent ou meilleur, avec moins de toxicité et moins lourd pour le patient. Ce type de recherche est déjà mené avec succès aujourd'hui en Belgique et dans le reste du monde.