B041
L'article 107/1 de la loi coordonnée prévoit que, dans des circonstances exceptionnelles, un médicament qui n'est pas inscrit en Belgique pour remboursement peut être néanmoins remboursé s'il est thérapeutiquement indispensable, qu'il n'existe aucune alternative sur le marché belge et que la charge financière pour le patient est considérable. En outre, l'article 129, § 2, et l'article 129/1 de l'arrêté royal du 1er février 2018 font également référence à un mécanisme permettant au ministre ou à la Commission de remboursement des médicaments de proposer l'inscription d'un tel médicament au chapitre IVbis, sans qu'une demande classique de la part de l'entreprise soit nécessaire. Cette procédure est confirmée dans l'histoire parlementaire comme une possibilité de protéger les patients dans des situations de nécessité thérapeutique ou d'indisponibilité. Dans des dossiers récents, notamment la situation d'Olisens, on peut se demander dans quelle mesure les autorités sont réellement disposées à appliquer ce mécanisme lorsqu'un médicament est considéré comme thérapeutiquement nécessaire et que, sans application dudit mécanisme, le patient devrait supporter seul le coût élevé du traitement. 1. Pouvez-vous confirmer que l'article 107/1 et l'article 129, § 2, de l'arrêté royal du 1er février 2018 permettent au ministre, dans des circonstances exceptionnelles, d'accorder un remboursement pour un médicament qui n'est pas inscrit en Belgique pour remboursement lorsqu'il est indispensable sur le plan thérapeutique? 2. Ce mécanisme peut-il s'appliquer à des médicaments tels qu'Olisens, prescrits et importés en vertu de l'article 107/1, lorsqu'il est établi qu'il n'existe aucun équivalent thérapeutique et que la charge financière pour le patient est lourde? 3. L'Institut national d'assurance maladie-invalidité (INAMI) ou la Commission de remboursement des médicaments (CRM) ont-ils été consultés récemment sur la possibilité d'appliquer le mécanisme de l'article 107/1 dans ce dossier spécifique? Dans l'affirmative, quel était leur avis? 4. Combien de fois ce mécanisme d'exception a-t-il été utilisé au cours des cinq dernières années? Pour quelles catégories de médicaments? 5. Compte tenu des besoins des patients et du coût élevé, êtes-vous disposé à envisager l'application de cette procédure pour les médicaments importés en vertu de l'article 107/1?
B045
1. L'application de l'article 107/1 de l'arrêté royal du 14 décembre 2006 relève de la responsabilité du médecin traitant et, bien que l'Agence fédérale des médicaments et des produits de santé (afmps) exige une notification, aucune autorisation de sa part n'est requise. Les coûts peuvent être assumés par la firme ou par le patient. En général, les entreprises fournissent gratuitement le médicament lorsqu'elles appliquent l'article 107/1, mais cela n'est pas une obligation légale. L'afmps confirme que l'article 107/1 de l'arrêté royal du 14 décembre 2006 relatif aux médicaments à usage humain constitue actuellement la seule possibilité de mettre Olisens (aganirsen) à disposition des patients, à condition que les critères fixés par cet article soient respectés: - non commercialisé en Belgique; - aucune demande d'autorisation de mise sur le marché introduite; - aucun programme d'accès compassionnel (CUP) en cours; - aucune étude clinique en cours; - il s'agit d'un médicament nécessitant une autorisation de mise sur le marché; - une demande de mise en place d'un programme CUP ne peut actuellement pas être introduite; - le médicament n'est pas autorisé ailleurs et ne peut donc pas être importé sur la base de l'article 105 de l'arrêté royal susvisé du 14 décembre 2006. Il faut également justifier que: - il s'agit d'un cas urgent et que, sans traitement approprié, le risque lié à l'absence de traitement est supérieur au risque lié au début du traitement; - le patient ne peut être traité par un médicament commercialisé, ni sous dérogation hospitalière, ni par une préparation magistrale. Pour ce dernier point, le traitement est effectivement limité aux stéroïdes topiques hors indication ou aux injections d'anticorps anti-VEGF (bévacizumab). Si la situation du patient devient trop grave, des interventions invasives sont envisagées, telles que l'ablation au laser, la cautérisation thermique ou coagulante, ou la thérapie photodynamique. L'évaluation des risques entre absence de traitement ou intervention invasive versus les risques liés au traitement doit être réalisée par le médecin traitant. L'afmps a toutefois appris qu'une étude de phase 3 est prévue pour 2026, en vue de déposer un dossier d'autorisation de mise sur le marché auprès de l'Agence européenne des médicaments (EMA) en 2027. Dans ce cas, l'essai clinique aura priorité sur l'application de l'article 107/1 de l'arrêté royal susvisé du 14 décembre 2006. Conformément à l'article 129, § 2, de l'arrêté royal du 1er février 2018 fixant les procédures, délais et conditions concernant l'intervention de l'assurance soins de santé et indemnités dans le coût des spécialités pharmaceutiques, en l'absence d'autorisation, la Commission de Remboursement des Médicaments (CRM) peut proposer l'inscription sur la liste, après avis du représentant du ministre ayant la Santé publique dans ses attributions, lorsqu'il s'agit d'une spécialité dont la charge financière pèse lourdement sur le budget des ménages, qui est thérapeutiquement indispensable pour le traitement d'affections peu courantes et qui ne peut être remplacée par des produits de nature identique ou semblable commercialisés en Belgique. Le remboursement n'est toutefois dû que dans les conditions fixées au chapitre IVbis de l'annexe I de la liste et pour autant que la prescription, l'importation et la délivrance soient conformes aux dispositions édictées par le ministre ayant la Santé publique dans ses attributions. 2. Lorsqu'un médicament est mis à disposition d'un patient spécifique via l'article 107 de l'arrêté royal du 4 décembre 2006 relatif aux médicaments à usage humain, le remboursement en vertu de l'article 129, § 2, de l'arrêté royal précité du 1er février 2018 n'est pas possible. Dans le cas particulier d'Olisens, collyre à base d'aganirsen, il appartient à la firme de demander une autorisation de mise sur le marché auprès de l'afmps ou de l'EMA, puis d'introduire une demande de remboursement auprès de la CRM. Dans l'attente de l'obtention d'une autorisation ou d'un remboursement, la firme peut mettre son médicament à disposition via un programme CUP ou Unmet medical Need. Elle peut également demander l'inscription de l'indication sur la liste des besoins médicaux non satisfaits et ainsi éventuellement obtenir une intervention via le programme d'accès précoce. Une inscription au chapitre IVbis de la liste n'est possible que si Olisens dispose d'une autorisation de mise sur le marché dans le pays d'exportation vers la Belgique 3. L'Institut national d'assurance maladie-invalidité (INAMI) a récemment donné un avis via l'afmps pour initier la procédure auprès de l'afmps ou de l'EMA afin d'obtenir une autorisation de mise sur le marché, demander un programme CUP auprès de l'afmps et faire inscrire l'indication sur la liste des besoins médicaux non satisfaits. De cette manière, Olisens pourrait éventuellement être éligible à une intervention via le programme d'accès précoce. 4. Au cours des cinq dernières années, l'afmps a reçu 440 notifications via l'article 107/1. Il s'agit principalement de médicaments contre le cancer. Cependant, aucun remboursement n'a jamais été accordé pour un médicament mis à la disposition d'un patient individuel en vertu de l'article 107/1. 5. Comme déjà indiqué, il appartient à la firme concernée d'entreprendre les démarches légales requises, à savoir initier la procédure auprès de l'afmps ou de l'EMA afin d'obtenir une autorisation de mise sur le marché et demander un programme CUP auprès de l'afmps. Ensuite, une inscription sur la liste des spécialités pharmaceutiques remboursables pourra être sollicitée. Par ailleurs, via une inscription sur la liste des besoins médicaux non satisfaits, une intervention pourrait être obtenue dans le cadre du système d'accès précoce. Je rappelle également que, pour l'article 107/1, ni l'afmps ni l'INAMI ne doivent donner leur approbation. Il s'agit d'une initiative du médecin traitant.