B027
Lors de l'évaluation par la Commission de remboursement des médicaments (CRM) des médicaments innovants utilisés dans le traitement de maladies rares, il s'avère que des traitements hors AMM (off-label) sont régulièrement utilisés comme point de comparaison (comparator), même lorsque ces médicaments ne sont pas enregistrés pour l'indication concernée. Ce phénomène est encore apparu clairement, récemment, dans le dossier concernant l'elafibranor utilisé dans le traitement de deuxième ligne de la cholangite biliaire primitive (CBP). Ce médicament a été approuvé par l'Agence européenne des médicaments (EMA) mais risque de ne pas être remboursé en Belgique parce que la CRM le compare à des fibrates bon marché qui ne sont pas enregistrés pour la CBP et qui, selon leur RCP, sont même contre-indiqués en cas de maladies hépatiques. 1. Considérez-vous acceptable de recourir à des traitements hors AMM pour comparer les prix ou l'efficacité dans le cadre du remboursement de médicaments orphelins approuvés par l'EMA, tels que l'Iqirvo? 2. Comment la CRM veille-t-elle à ce qu'il soit tenu compte, dans le cadre de l'utilisation de traitements comparatifs, de l'enregistrement, de l'indication, des directives et de la sécurité des médicaments? 3. Êtes-vous disposé à entamer un débat au sein de la commission de la Santé et de l'Égalité des chances (ou d'un autre forum pertinent) concernant la proportionnalité et l'opportunité du recours à des points de comparaison hors AMM dans le contexte des décisions de remboursement de médicaments orphelins? 4. Envisagerez-vous de négocier un accord d'entrée gérée (Managed Entry Agreement) dans ce dossier (elafibranor), afin de permettre aux patients, dans l'attente de preuves supplémentaires, d'avoir accès à un médicament approuvé par l'EMA pour lequel il n'existe actuellement aucune alternative valable?