Tant en Belgique qu'à l'étranger, on prend de plus en plus conscience du fait que l'utilisation de données du monde réel (real world data ou RWD) et de preuves du monde réel (real world evidence ou RWE) devient essentielle pour mener une politique moderne et efficace en matière de soins de santé. À l'heure actuelle, ces données sont déjà présentes dans les hôpitaux, les mutuelles et auprès d'autres acteurs du secteur des soins de santé, et le potentiel qu'elles représentent en termes d'appui à des décisions politiques mieux fondées, à des soins personnalisés et à des modèles de financement innovants est réel. Pour cela, nous ne devons pas nous limiter à organiser la gouvernance en matière de RWD, mais nous concentrer principalement sur ce que nous allons faire de ces données. La collecte et l'utilisation effective des RWD par le biais des dossiers électroniques des patients dans le but de générer des preuves du monde réel (RWE) et d'acquérir de nouvelles connaissances permettront aux autorités publiques de prendre des décisions plus pertinentes et mieux fondées sur le plan de la stratégie en matière de santé, du remboursement des médicaments et des priorités nationales en matière de santé, tout en offrant d'énormes opportunités pour la recherche scientifique et clinique. Les RWD ne constituent pas une fin en soi, mais doivent servir d'outil pour générer des RWE afin d'élaborer des politiques plus solides, d'encourager l'innovation et d'améliorer la qualité des soins et les mécanismes de remboursement. Au Danemark, dans le cadre de la Strategy for Life Science towards 2030, une plateforme nationale a été mise en place avec un point d'accès unique aux données de santé, un environnement d'analyse des données nationales et une structure de centre d'analyse des données, adaptée à l'utilisation de l'IA et à un accès rapide aux données par le biais d'un National Health Data Gateway. Par ailleurs, le projet prévoit la création d'un point de contact afin de stimuler l'utilisation des données de santé pour la recherche et l'innovation. En Belgique aussi, le succès de projets pilotes démontre qu'il est techniquement et juridiquement possible de rendre accessibles les RWD et de les exploiter. Cependant, en l'absence d'une politique en matière de RWD/E et d'une plateforme structurelle dotée d'un financement engagé, ces initiatives pilotes ne peuvent pas encore être poursuivies et déployées à plus grande échelle. 1. Reconnaissez-vous que l'utilisation des RWD et surtout des RWE doit être avant tout un outil permettant de renforcer les décisions politiques, telle que la définition des priorités, la politique de remboursement et l'innovation en matière de santé? 2. Planifiez-vous ou êtes-vous disposé à planifier un master plan fédéral RWD/E axé sur l'application, le renforcement et l'harmonisation avec les stratégies régionales? 3. Envisagez-vous de créer en Belgique une RWE4DecisionPlatform dotée d'un financement durable afin de ne pas collecter des RWD de manière aléatoire, mais surtout de les utiliser pour générer des preuves (RWE) et prendre des décisions? 4. Quelles mesures seront prises pour lancer cette plateforme structurelle afin d'optimiser la politique belge en matière de santé, de la préparer pour l'avenir et de conserver notre position de leader dans la recherche clinique en Europe, de sorte que la Belgique demeure compétitive au niveau européen? 5. De quelle manière évaluerez-vous les projets pilotes existants en matière de RWD et les étendrez-vous pour en faire un modèle structurel?
B024
1. Vous établissez clairement la distinction entre Real World Data (RWD) et Real World Evidence (RWE). Les RWD désignent un large ensemble de données brutes issues de la pratique clinique. La RWE, en revanche, est le fruit de l'analyse et de l'interprétation de ces données. Ce concept est particulièrement utile, voire essentiel, dans la prise de décision concernant les médicaments et les autres produits de santé. Son champ d'application dépasse les simples données: la RWE peut contribuer à l'élaboration de recommandations cliniques, être utilisée dans la surveillance post-launch, et jouer un rôle dans l'évaluation des médicaments arrivant en fin de contrat. De plus, elle offre aux médecins-chercheurs des opportunités de publication dans des revues scientifiques de renommée internationale. Je soutiens le rôle de la RWE dans les activités régulatoires; un rapport récent recense plusieurs dizaines d'études de pratique pharmaceutiques sous l'égide de Darwin EU (https://www.darwin-eu.org/). L'EMA a créé un centre de coordination pour fournir des preuves opportunes et fiables sur l'utilisation, la sécurité et l'efficacité des médicaments à usage humain, y compris les vaccins, à partir de bases de données de soins de santé réelles dans l'ensemble du réseau d'analyse de données et d'interrogation du monde réel de l'Union européenne (DARWIN EU®). Cependant, la RWE ne doit pas remplacer la norme d'excellence que représentent les études cliniques comparatives. Ces deux approches sont complémentaires et méritent une attention équivalente. 2. Grâce à la roadmap relative à la réforme de la politique du médicament, la réflexion autour d'une plateforme d'évidence a été amorcée. Les principes de base sont actuellement en discussion. L'Institut national d'assurance maladie-invalidité (INAMI) y joue un rôle, notamment en ce qui concerne les données probantes relatives aux médicaments sous contrat, où une application opérationnelle est attendue. Le Centre Fédéral d'Expertise des Soins de Santé (KCE) aura pour mission de positionner cette plateforme belge à l'échelle internationale et d'en garantir la rigueur méthodologique. D'autres institutions seront également impliquées, telles que Sciensano, les associations de patients, l'industrie pharmaceutique et la Health Data Agency. Les discussions sont en cours, mais les détails opérationnels ne sont pas encore disponibles à ce stade. 3. La collecte aléatoire de données est inefficace. Même dans des pays où la collecte et la validation des données sont centralisées, comme en Finlande ou à Taïwan, des décisions opérationnelles doivent être prises à chaque fois concernant l'exploitation de cette "mine de données". La plateforme RWE4Decision, soutenue par Eucope (https://www.eucope.org European Confederation of Pharmaceutical Entrepreneurs), n'est actuellement pas envisagée. D'autres modèles méritent notre attention et pourraient être mieux adaptés à une application belge. 4. La première étape a été franchie: une exploration des institutions belges compétentes et expérimentées dans la collecte, le traitement et la validation des données cliniques. L'INAMI a mandaté le bureau de consultance Inovigate pour cartographier le paysage belge de la RWE. L'accent est mis sur le statut juridique de la plateforme ainsi que sur les attentes et recommandations des parties prenantes. Une prochaine étape consistera à définir comment les fabricants de médicaments sous contrat devront fournir des données probantes à la fin du contrat. Cela permettra de structurer la plateforme. Le financement de celle-ci sera également abordé à ce moment-là. 5. Les résultats des projets-pilotes orienteront le développement des étapes décrites ci-dessus. Il est probable que le système connaisse des difficultés initiales, mais c'est précisément pour cette raison qu'il est essentiel d'en tirer des enseignements. Je fais également référence ici aux projets Data Capabilities du SPF Santé publique, Sécurité de la Chaîne alimentaire et Environnement (SPSCAE) et à la mise à l'échelle prévue de plusieurs projets sélectionnés, en vue de concrétiser cette capacité de RWD. La mise en oeuvre de l'EHDS, pour laquelle le HDA élabore actuellement un plan, devrait également constituer la pierre angulaire de la RWD en Belgique.