B021
La néovascularisation cornéenne est une affection oculaire rare caractérisée par le développement de vaisseaux sanguins indésirables dans la cornée, pouvant entraîner une déficience visuelle, voire la cécité. Les causes sont diverses et les traitements actuels sont limités ou administrés hors RCP (usage off-label). Récemment, le collyre Olisens (dont le principe actif est l'aganirsen) a été mis à disposition en France dans le cadre d'un protocole compassionnel. Bien qu'il n'ait pas encore été approuvé par l'Agence européenne des médicaments, il a obtenu le statut de médicament orphelin pour la prévention des rejets après une greffe de cornée. Le traitement standard dure trois mois. Chez la majorité des 280 patients déjà traités, une régression des vaisseaux nouvellement formés a été observée. Compte tenu des résultats positifs et de l'absence d'alternatives, les ophtalmologues belges plaident en faveur de l'accès à ce médicament. Aux Pays-Bas et au Luxembourg, l'Olisens peut être délivré sur déclaration du médecin (Named Patient Basis), sans limitation du nombre de patients pouvant être traités. Aux Pays-Bas, un médicament non enregistré peut en outre être remboursé, l'un des critères étant que la maladie ne touche pas plus d'une personne sur 150.000. 1. Application de l'article 107/1 (programmes médicaux d'urgence): selon mes informations, Olisens répond aux conditions de l'article 107/1 (arrêté royal du 14 décembre 2006), qui prévoit des exceptions pour les médicaments non enregistrés en cas de maladies graves. Pouvez-vous le confirmer? 2. Limitation du nombre de patients en vertu de l'article 107/1: cet article semble avoir pour objectif de limiter l'utilisation à un certain nombre de patients. Pouvez-vous expliquer comment cette limitation est appliquée concrètement? Le nombre maximal est-il déterminé sur la base de critères épidémiologiques, financiers ou autres? 3. Possibilité d'intervention sur la base du Fonds spécial de solidarité (FSS): estimez-vous possible que les patients participant à ce programme puissent bénéficier d'une intervention via le FSS? Voyez-vous des possibilités à cet égard?
B031
1. L'Agence fédérale des médicaments et des produits de santé (afmps) confirme que l'article 107/1 de l'arrêté royal du 14 décembre 2006 relatif aux médicaments à usage humain (arrêté royal du 14 décembre 2006) est actuellement le seul moyen de mettre Olisens à la disposition des patients, si les conditions de l'article 107/1 sont effectivement remplies, ce qui semble probable: - Olisens n'est pas autorisé et n'est donc pas sur le marché en Belgique; - aucune demande d'autorisation de mise sur le marché n'a été introduite; - aucun programme de mise à disposition de médicaments à usage compassionnel (CUP) avec Olisens n'est en cours; - aucun essai clinique n'est en cours avec l'Olisens; - Olisens n'est pas un médicament qui ne nécessite pas d'autorisation de mise sur le marché; - aucune demande d'établissement d'un programme de mise à disposition de médicaments à usage compassionnel (CUP) avec Olisens ne peut être soumise pour le moment; - Olisens n'est pas autorisé ailleurs et ne peut donc pas être importé sur base de l'article 105 de l'arrêté royal du 14 décembre 2006. Cependant, il doit être prouvé: - qu'il s'agit d'un cas urgent et que, en l'absence d'un traitement approprié, on peut s'attendre à ce que le risque de conséquences dues à l'absence de traitement soit supérieur au risque de conséquences dues à l'instauration du traitement; - que le patient ne peut pas être traité avec un médicament sur le marché ou en exemption hospitalière, ou avec une préparation magistrale. Pour ce dernier point, le traitement est effectivement limité aux corticoïdes topiques utilisés hors indication ou aux injections d'anticorps anti-VEGF (bevacizumab). Si la situation du patient devient trop grave, des interventions invasives telles que l'ablation au laser, la cautérisation thermique ou coagulative, la thérapie photodynamique sont souvent entreprises. L'évaluation des risques de l'absence de traitement (ou d'une intervention invasive) par rapport aux risques du traitement doit être faite par le médecin traitant. L'afmps a appris qu'une étude de phase 3 était prévue pour 2026, dans le but de soumettre un dossier d'autorisation de mise sur le marché à l'Agence européenne des médicaments (EMA) en 2027. Dans ce cas, l'essai clinique primera sur l'application de l'article 107/1 RD14/12/2006. 2. Il n'y a pas de nombre maximum de patients qui peuvent disposer d'un médicament sur la base de l'article 107/1 de l'arrêté royal du 14 décembre 2006. Cet article est destiné à être utilisé dans des cas exceptionnels et urgents. Une demande de mise en place d'un CUP doit être introduite auprès de l'afmps à cet effet si les conditions de mise en place d'un tel programme sont remplies. Ce n'est toutefois pas le cas ici et Olisens peut être mis à disposition à autant de patients que nécessaire si les conditions de l'article 107/1 sont remplies dans chaque cas. 3. Le Fonds spécial de solidarité est un filet de sécurité supplémentaire qui s'ajoute à la couverture "normale" de l'assurance maladie obligatoire (assurance soins médicaux). Ce Fonds peut offrir aux patients atteints d'une affection très grave une compensation financière pour certains services médicaux non remboursés et particulièrement onéreux. Le Fonds n'est pas destiné à être utilisé comme un circuit parallèle pour rembourser systématiquement les services médicaux pour lesquels il n'existe pas (encore) de remboursement structurel. En effet, chaque dossier de demande au Fonds est évalué individuellement et nominativement par le Collège des médecins directeurs, un organe dont les membres sont exclusivement des médecins. Le Fonds prend donc une décision individuelle pour chaque dossier traité après délibération au sein du Collège sur base d'un dossier individuel nominatif d'un bénéficiaire. Il n'y a donc pas d'intervention garantie du Fonds pour un médicament spécifique. La réglementation spécifique concernant le Fonds spécial de solidarité, à savoir l'article 25 de la loi sur l'assurance obligatoire des soins médicaux et des prestations coordonnée le 14 juillet 1994, fixe des critères stricts selon lesquels une demande de remboursement par le Fonds est évaluée par le Collège des directeurs médicaux. L'article 25bis stipule, entre autres, que la prestation demandée a une valeur scientifique et une efficacité largement reconnues par les autorités médicales faisant autorité et que le stade expérimental d'un médicament est dépassé. Cela rend très aléatoire l'intervention financière du Fonds spécial de solidarité dans les cas où les médicaments ne sont pas encore enregistrés ou reconnus par l'EMA, car des recherches sont généralement en cours sur l'efficacité de ces médicaments.