Je souhaiterais vous interroger sur le remboursement du Skyclarys pour les patients atteints de l'ataxie de Friedreich, une affection neuromusculaire. L'ataxie de Friedreich est une affection neuromusculaire dégénérative grave, pour laquelle il n'existe actuellement pas de traitement curatif. Le médicament Skyclarys a été approuvé en février 2023 par la Food and Drug Administration (FDA) américaine et en février 2024 par l'Agence européenne des médicaments (EMA) en Europe. Entre-temps, le médicament a été également approuvé au Canada. Malgré tout, la Commission de remboursement des médicaments (CRM) belge a décidé de ne pas lancer de procédure de remboursement, empêchant ainsi les patients de notre pays d'accéder à ce traitement par le biais de l'assurance maladie. La CRM a basé son avis négatif sur la plus-value clinique limitée au vu du prix élevé du médicament. Cette décision a toutefois suscité beaucoup d'indignation et d'inquiétude chez les patients et les experts, notamment le professeur Pandolfo, reconnu sur la scène internationale dans le domaine de l'ataxie de Friedreich. Selon lui, le Skyclarys constitue un médicament important pour les patients atteints de cette affection. Entre-temps, le producteur a indiqué vouloir introduire un nouveau dossier. Au vu de la nécessité urgente de ce médicament pour les patients ne bénéficiant pas de traitements alternatifs, il est crucial que cette demande soit traitée avec la plus haute priorité et dans le cadre d'une procédure accélérée. 1. Quelles données sont disponibles concernant le nombre de diagnostics par an et la taille totale du groupe de patients concernés en Belgique? 2. Êtes-vous disposé à réévaluer la question du remboursement du Skyclarys et à parvenir à une solution, en concertation avec le producteur, permettant un accès plus rapide au médicament? 3. Voyez-vous des possibilités de libérer des moyens supplémentaires au cours de cette nouvelle législature pour les traitements innovants, tels que le Skyclarys, afin que les patients atteints d'affections rares ne soient pas abandonnés à leur sort?
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1. Le nombre de diagnostics est suivi par le Registre belge des maladies neuromusculaires (BNMDR). Le nombre total de patients uniques atteints d'ataxie de Friedreich enregistrés au fil des années s'élève à 105. Quinze patients sont décédés au fil du temps. Il convient de noter que, parmi les patients restants, certains pourraient être décédés sans avoir été à nouveau enregistrés. De plus, certains centres de référence ne répertorient pas systématiquement tous les patients atteints d'ataxie de Friedreich, car certains d'entre eux ne sont pas inclus dans la convention neuromusculaire. 2. Si la firme apporte de nouveaux éléments susceptibles de mener à un résultat différent dans la procédure devant la Commission de Remboursement des Médicaments (CRM), qu'ils soient cliniques ou économiques, elle peut soumettre un nouveau dossier à la CRM, qui réévaluera alors les arguments présentés. Pour chaque médicament individuel, une évaluation rigoureuse de l'efficacité clinique, des effets indésirables, de la pharmacoéconomie et des considérations budgétaires doit être réalisée. Sur la base de ces éléments, la commission rendra une décision fondée scientifiquement et budgétairement sur les nouveaux traitements. Le coût de Skyclarys s'élève à environ 300.000 euros par patient et par an, selon la proposition précédente de la firme. L'effet clinique obtenu est très limité. L'objectif est de garantir autant que possible l'accès des patients aux traitements dont ils peuvent tirer un bénéfice, mais il convient également de prendre en compte le coût sociétal afin de pouvoir garantir la viabilité du système à court et long termes. Le budget des médicaments est limité. Dès lors, pour chaque demande de remboursement, il faut se poser la question de l'opportunité de cette dépense au regard des autres soins efficaces qui pourraient être fournis avec le même budget. 3. Au cours de la législature, nous devrons concilier trois grands défis : - limiter la croissance du budget des médicaments afin que l'ensemble du budget des soins de santé reste dans la norme de croissance; - prévenir les pénuries de médicaments, et; - garantir l'accès à de nouveaux médicaments efficaces, sachant que les entreprises demandent des prix de plus en plus élevés pour l'innovation. Afin de concilier ces objectifs, je suis en train d'élaborer un cadre pharmaceutique pluriannuel qui offrira prévisibilité et transparence sur la manière dont les ressources seront allouées. Dans ce cadre, un budget devra par exemple être dégagé pour la nouvelle procédure d'accès précoce et rapide aux médicaments. Celui-ci permettra aux producteurs de médicaments prometteurs de déjà accéder au marché belge avant que leur dossier de remboursement ne soit entièrement finalisé. Cette trajectoire budgétaire balisée répondra donc au besoin d'innovation. Néanmoins, cela n'empêche pas que, pour chaque dossier de remboursement, un prix acceptable, basé sur des données pharmacoe?conomiques probantes, devra être obtenu. En tenant toujours compte du coût d'opportunité des autres besoins de soins qui doivent être financés.