B012
L'accès à des soins de qualité s'apparente toujours au parcours du combattant pour les personnes atteintes de maladies rares, et en particulier les patients souffrant de troubles des glandes surrénales tels que la maladie d'Addison. Ils se heurtent à des problèmes tant en matière de médication, de diagnostic et de traitement, qu'en ce qui concerne le soutien psychosocial et l'emploi. Il est possible de remédier à ces problèmes au cours de la présente législature. 1. Que pensez-vous des procédures actuelles de remboursement des médicaments pour le traitement de maladies rares, tels que l'Efmody, le Plenadren et les anticortisoliques? 2. Est-il prévu de simplifier et d'accélérer les procédures d'agrément afin que les patients puissent obtenir plus rapidement les médicaments qui améliorent significativement leur qualité de vie? 3. Comment envisagez-vous le développement futur des centres d'expertise des troubles des glandes surrénales et autres maladies rares? 4. Êtes-vous disposé à rembourser de manière structurelle l'accompagnement psychologique des patients concernés, étant donné la charge mentale que ces troubles entraînent? 5. Êtes-vous disposé à prendre des mesures afin de former des ambulanciers à l'injection en urgence de cortisone en cas de crise d'Addison?
B016
1. Pour obtenir le remboursement d'un médicament, la firme introduit un dossier de remboursement auprès de la Commission de Remboursement des Médicaments (CRM), après quoi celle-ci procède à une évaluation des éléments cliniques, pharmacoéconomiques et budgétaires. Ensuite, sur la base de ce rapport, suit ou non une proposition de remboursement du médicament. Des conditions particulières s'appliquent spécifiquement pour les médicaments orphelins. Ainsi, aucune évaluation pharmacoéconomique n'est exigée en cas d'introduction par le fabricant. Il s'agit d'un choix historique car la grande majorité des médicaments orphelins ne sont pas rentables, ce qui pourrait constituer un facteur limitant leur disponibilité. L'Efmody et le Plenadren ne sont toutefois pas commercialisés en Belgique. Il s'agit dans les deux cas d'hydrocortisone à libération modifiée. En Belgique, les comprimés de BePB à base d'hydrocortisone sont utilisés pour traiter la maladie d'Addison. Ces comprimés sont remboursés et relèvent de la catégorie B de remboursement, ce qui signifie qu'il y a un certain ticket modérateur pour le patient. 2. Une procédure d'évaluation appropriée est essentielle pour garantir que le produit est effectivement efficace - et sûr pour le patient, et que les coûts associés sont socialement justifiables par les bénéfices obtenus sur le plan de la santé. La procédure de remboursement est actuellement réformée dans la feuille de route sur le remboursement des médicaments. Il comprend également une section sur l'accès précoce et rapide (Early-Fast Access), qui permettra un remboursement plus rapide des nouveaux médicaments. Aujourd'hui, il existe en Belgique une procédure d'accès précoce (early access), à savoir la procédure de remboursement temporaire précoce (Early Temporary Reimbursement - ETR), qui permet l'intervention de l'assurance (via le Fonds spécial de solidarité - FSS) avant l'enregistrement auprès de l'Agence européenne des médicaments (EMA), dans le cas où les médicaments font partie d'un CUP/MNP et figurent sur la liste UMN. Cependant, la procédure ETR n'est guère fonctionnelle (seuls trois dossiers de cohorte ont été approuvés). La réforme prévoit l'intégration d'une nouvelle procédure Fast access outre la révision approfondie de la procédure ETR. Plus précisément, nous installons une nouvelle procédure unique Early-Fast Equitable access. La raison de cette intégration est la suivante: l'Institut national d'assurance maladie-invalidité (INAMI) souhaite élaborer les deux procédures en se rapprochant le plus possible de la même logique, ce qui vient renforcer l'optimisation des procédures (l'un des objectifs des différentes réformes) (cf. p. 45 https://www.inami.fgov.be/SiteCollectionDocuments/medicaments_modernisation_procedure_tableau_synthese.pdf) 3. Actuellement, le travail bat son plein sur un nouveau plan pour les maladies rares, en collaboration avec les parties prenantes, où les points suivants sont importants. - Identification et communication de l'expertise, y compris le développement d'une cartographie de l'expertise existante en Belgique. - Un registre central et opérationnel des maladies rares. - Un plan de soins intégrés pour les patients et une coordination des soins/case management. - Simplification administrative. - Accès aux traitements innovants. - Collaboration en matière de recherche et de formation. - Information, sensibilisation et communication. Il est important que les patients puissent s'adresser à la bonne personne pour leur maladie rare. Une cartographie de l'expertise existante pour les maladies rares est très importante, de même qu'un registre opérationnel. 4. Les soins de santé mentale sont l'une de mes priorités et l'accord de gouvernement le stipule clairement. Nous devons prendre soin de nos concitoyens et les personnes qui tombent gravement malades sont en effet plus vulnérables que les autres. Pour les personnes atteintes de maladies rares, la charge mentale est lourde, surtout aux premiers stades. Mais à d'autres moments de crise aussi, le corps ne veut pas toujours suivre. Pour ces personnes, il existe un accès à une aide psychologique accessible à tous remboursée, comme l'aide psychologique de première ligne de la convention INAMI, qui s'adresse aux personnes ayant besoin d'une aide psychologique à court terme en raison d'une maladie ou d'un événement. Le remboursement total est maintenu pour les enfants et les jeunes jusqu'à 23 ans inclus. Certaines mutualités prévoient parfois une intervention. Les soins de santé mentale ne peuvent être séparés des soins de santé physique et nous visons une plus grande collaboration entre les différents professionnels et établissements. 5. Les ambulanciers sont formés pour administrer des soins urgents, mais leurs compétences sont strictement réglementées. Suivant l'arrêté royal du 21 février 2014, les secouristes-ambulanciers sont autorisés à effectuer certains actes médicaux, mais l'administration d'injections ne fait pas partie de leurs compétences habituelles. La liste des actes est la suivante: réaliser la réanimation (BLS); utiliser un défibrillateur externe automatique (DEA); administrer de l'oxygène; immobiliser (attelles, minerves); mesurer la pression sanguine, la tension artérielle et d'autres paramètres. Si l'état du patient est grave, une équipe du SMUR (médecin urgentiste et infirmier urgentiste) peut être appelée. L'administration d'injections est un acte médical réservé en vertu de la loi SMUR (article 3, § 1er), qui ne peut être effectué que par un médecin ou un infirmier (ou une personne ayant un profil autorisé). Les ambulanciers ne sont pas autorisés à réaliser des injections, sauf s'ils travaillent dans un contexte particulier sous supervision médicale directe (p. ex. en collaboration avec une équipe SMUR).