B011
Un traitement efficace est disponible depuis quelques années pour les enfants atteints d'achondroplasie, une maladie génétique qui affecte la croissance des os. Il s'agit du Vosoritide (Voxzogo). Ce médicament, approuvé tant par la Food and Drug Administration (FDA) que par l'Agence européenne des médicaments (EMA), est déjà remboursé dans plusieurs pays européens, dont la France, l'Allemagne, le Portugal et l'Espagne. Il n'est cependant pas remboursé en Belgique car l'Institut national d'assurance maladie-invalidité (INAMI) renvoie constamment le dossier en posant de nouvelles exigences, ce qui empêche son avancement. En conséquence, les familles d'enfants atteints d'achondroplasie font face à une grande incertitude. Les parents tentent d'explorer d'autres options, telles que le Fonds spécial de solidarité ou l'achat de médicaments à l'étranger, mais ils se heurtent systématiquement à des obstacles administratifs ou financiers. Pendant ce temps, l'inquiétude grandit puisque chaque année sans traitement est une occasion manquée d'améliorer la santé et la qualité de vie de leur enfant. 1. Pourquoi le remboursement du Vosoritide se fait-il autant attendre en Belgique alors qu'il a déjà été approuvé dans d'autres pays européens? 2. Quels obstacles concrets compliquent les négociations entre l'INAMI et le fabricant Biomarin, et comment sortir de cette impasse? 3. Êtes-vous disposé à parvenir à une décision accélérée, en concertation avec les parents concernés et les experts, afin que les enfants atteints d'achondroplasie ne soient plus désavantagés en Belgique? 4. Dans l'attente d'un remboursement définitif, est-il envisageable de prévoir une solution temporaire par le biais du Fonds spécial de solidarité ou d'autres mesures d'exception?
B016
La firme (Biomarin International) qui commercialise Voxzogo (vosoritide) a soumis une demande de remboursement à la Commission de remboursement des médicaments en mai 2023. Malheureusement, après examen du dossier par la Commission, la société a pris l'initiative de retirer sa demande en décembre 2023. Par conséquent, la procédure n'a pas pu être finalisée et est maintenant clôturée. Depuis lors, l'entreprise n'a pas soumis de nouvelle demande. D'où la situation actuelle où l'Institut national d'assurance maladie-invalidité ne peut pas rembourser ce médicament. La Commission a examiné la demande de remboursement, d'un point de vue scientifique et financier, sur la base des preuves scientifiques existantes concernant l'efficacité et la sécurité, ainsi que la valeur ajoutée par rapport à un traitement existant. Lors de l'examen de cette demande par Biomarin International: - Voxzogo a démontré chez les patients de 2 ans et plus dont les plaques de croissance ne sont pas fermées, un gain de croissance moyen de 1,5 cm par an, en présence de plusieurs incertitudes. Des études supplémentaires sont donc nécessaires pour déterminer la contribution à moyen et long terme; - aucun impact du vosoritide n'a pu être démontré sur les complications de l'achondroplasie (respiratoires, neurologiques et orthopédiques); - la base de données européenne Orphanet, qui recueille des informations sur les maladies rares et les médicaments dit "orphelins", ne mentionne pas le vosoritide comme option thérapeutique pour l'achondroplasie. Sur la base de ces observations et de notre demande ultérieure de réduction du prix facturé, la société pharmaceutique a décidé de retirer sa demande de remboursement. Si le fabricant est disposé à donner accès dès maintenant au vosoritide aux patients belges, il doit introduire une demande auprès de l'Agence fédérale des médicaments et produits de santé pour un programme d'usage compassionnel. Par ailleurs, soumettre le dossier une deuxième fois à la Commission est une réelle possibilité de discuter et évaluer le remboursement en Belgique.