B008
La drépanocytose est une maladie rare présentant une mortalité élevée (espérance de vie moyenne de 42 ans) et ayant une incidence majeure sur la qualité de vie des patients. En Wallonie, cette affection fait l'objet d'un dépistage néonatal, mais, en Flandre, ce n'est pas encore le cas. Un dépistage précoce mené dans le cadre du dépistage néonatal peut pourtant accélérer le diagnostic et le traitement, ce qui est crucial pour l'évolution de la maladie. En outre, la drépanocytose a été sélectionnée pour faire partie du programme NEEDS du Centre Fédéral d'Expertise des Soins de Santé (KCE), et des études cliniques sont actuellement menées dans notre pays tant sur des adultes que sur des enfants. La société Vertex a récemment obtenu de l'Agence européenne des médicaments (EMA) une autorisation de mise sur le marché pour une thérapie génique destinée à traiter la drépanocytose. 1. Cette nouvelle thérapie génique fait-elle actuellement l'objet d'une demande de remboursement? 2. Dans quelle mesure les organisations de patients, comme 100 % et Tripanocytose, bénéficient-elles actuellement du soutien des pouvoirs publics? 3. Êtes-vous disposé à suivre les recommandations figurant dans le prochain rapport du KCE sur la drépanocytose? Quand pensez-vous que ce rapport sera publié? 4. Est-il prévu d'introduire le dépistage néonatal de la drépanocytose en Flandre, comme c'est déjà le cas en Wallonie?