B005
L'hémochromatose (hyperabsorption du fer) est une maladie métabolique héréditaire qui touche 1 personne sur 227 en Europe. L'organisme absorbe trop de fer dans son l'alimentation. Le fer s'accumule ensuite dans le corps, en particulier dans le foie, la peau et le pancréas, mais parfois également dans le muscle cardiaque, les articulations et la glande pinéale. L'hémochromatose touche également les personnes souffrant d'une forme d'anémie chronique ou nécessitant des transfusions sanguines régulières. On parle alors d'hémochromatose secondaire. Le traitement de l'hémochromatose consiste à faire en sorte que l'organisme élimine son excédent de fer. Pour la forme héréditaire, la saignée constitue le traitement le plus sûr et le plus efficace. Il est toutefois proscrit en cas d'hémochromatose secondaire, qui doit être traitée par des médicaments (chélateurs du fer) administrés par perfusion. 1. Les médicaments utilisés dans le traitement de l'hémochromatose secondaire sont-ils déjà remboursés aujourd'hui? Dans la négative, une demande de remboursement a-t-elle déjà été introduite auprès de la Commission de remboursement des médicaments (CRM) ou traitée par celle-ci? 2. a) Des médicaments ont-ils déjà été approuvés par l'Agence européenne des médicaments (EMA) pour le traitement de la forme héréditaire de l'hémochromatose? b) Dans l'affirmative, savez-vous si une demande a déjà été soumise à la CRM pour un médicament utilisé dans le traitement de la forme héréditaire de l'hémochromatose? Dans l'affirmative, une décision a-t-elle déjà été prise? Ou une procédure est-elle encore en cours à la CRM?
B007
1. Le DESFERAL déferoxamine, un chélateur de fer qui s'administre par voie sous-cutanée, est un médicament remboursable depuis les années 90. Il est remboursé pour certaines formes d'hémochromatose secondaire et pour l'hémochromatose primaire ce, via le chapitre I de la liste des spécialités pharmaceutiques remboursables. Depuis 2007, EXJADE déferasirox est remboursable pour certaines formes d'hémochromatose secondaire selon des critères repris à l'époque dans le chapitre IV de la liste. J'ai décidé, à partir du 1 janvier 2022, d'élargir le remboursement du déferasirox, aussi bien l'original que les génériques. Cela a été réalisé en transférant le déferasirox du chapitre IV vers le chapitre I de la liste. Depuis 2005, l'Institut national d'assurance maladie-invalidité (INAMI) rembourse encore un autre chélateur de fer à prise orale, à savoir FERRIPROX déferiprone. Un transfert du chapitre IV vers le chapitre I n'a pas pu être réalisé en 2023 en raison d'un désaccord de la firme sur la baisse de prix proposée par la Commission de remboursement des médicaments de l'INAMI (CRM). Une nouvelle procédure à la CRM vient d'être entamée, pour laquelle je ne vais pas anticiper le résultat. 2. Pour la forme héréditaire d'hémochromatose, également appelée forme primaire, il n'y a pas de médicament enregistré (sauf le DESFERAL) ni de procédure de remboursement en cours.